人工智能（AI）时代的到来，为生物医药领域带来了前所未有的机遇。算力和算法的进步，使得生物大数据得以充分发挥其价值，将人类健康领域推向一个“见微知著”的新境界。2024浦江创新论坛“上海国际计算生物学创新论坛”上，众多专家学者围绕“计算生物学赋能生物医药创新”主题展开了深入讨论，分享了“AI+”在生物大数据、制药、复杂疾病中的“催化剂作用”。
药物设计加速，效率提升显著
数据显示，AI在生物医药领域的渗透率正逐年提升，预计到2026年将达到20%。生物医药行业数据密集的特点，使得AI技术的应用成为了必然趋势，从实验室到临床，再到生产一线，各环节都在积极探索“拥抱AI”的全新路径。
华为云医疗首席科学家乔楠指出，华为云自2021年发布盘古大模型以来，致力于为行业客户提供优质服务。通过与客户合作，利用客户数据共同打造基础大模型，进而实现更多行业场景应用。乔楠认为，中国原研药力量相对薄弱，AI技术的介入为提升我国制药行业水平、实现“弯道超车”提供了绝佳机会。实践证明，AI制药可以显著缩短药物设计时间，将设计周期降低70%，同时将成功率提升10倍。
在生命健康领域，人工智能正在为基因组学、制药和医疗行业带来革命性的创新。例如，中国医学科学院基于基因AI平台的病原鉴定监控系统，将病原体鉴定速度提升了5倍，同时节省了80%的人力成本。长海医院利用生成式AI技术，在医生完成问诊的同时，即可秒速生成病历。西安交大第一附属医院利用盘古药物大模型，在投入极少人力和资金的情况下，仅用数周就发现了一款超级抗生素。
乔楠表示，大模型未来将与生物信息学、类器官技术深度结合，产生更大规模的高通量数据。例如，深圳湾实验室正在打造“BT+大模型”高通量筛选平台，预计可以将药物筛选成本降低60%，同时提升预测精准度。
AI赋能诊断，助力神经退行性疾病早期干预
随着社会老龄化进程的加速，阿尔兹海默病、帕金森病等神经退行性疾病给社会和家庭带来了沉重负担，早期识别、诊断和精准干预是应对这些疾病的关键策略。然而，对于专科医生而言，准确识别和诊断这些疾病并非易事，尤其帕金森病，病种细分众多，干预治疗方式也不尽相同，精准识别难度极大。
AI技术的应用为神经退行性疾病的诊断分析带来了新的曙光，将诊断分析推向全新时代。复旦大学附属华山医院神经内科主任王坚介绍，AI技术可以辅助医生判读分子影像，显著提升帕金森病诊断的准确率。帕金森病患者的多巴胺转运体和葡萄糖代谢网络的分子显像呈现特征性变化，相关致病责任蛋白在脑区异常聚集的部位也不尽相同，AI可以帮助医生精准识别这些特征性变化，进而提高诊断准确率。
除了分子影像分析，AI还可以通过视频的计算机视觉分析对帕金森病患者进行运动监测。例如，冻结步态是帕金森病患者的典型症状之一，基于视频捕捉技术的肢体运动障碍AI分析研究，可以对患者的行为模式进行精准判断和定量分析，帮助医生更好地预测患者病情发展趋势。
王坚指出，AI技术还使得24小时居家连续监测成为可能，例如，一些研究团队通过监测帕金森病患者的呼吸信号，从中提取出反映疾病严重程度的相关特征。目前，AI技术在帕金森病诊断和管理领域已取得了一系列突破性进展，不仅在科研领域，在产业层面也有专业公司应用AI技术进行帕金森病患者行为学改变分析。相关产品已经获得了医疗器械许可，有望尽快在医院和居家场景中应用。
华山医院神经内科帕金森病研究团队已经上线了一款名为“帕为”的App软件，注册用户已超过2万人。这款软件可以对患者上传的运动功能视频、语音障碍音频进行AI分析，将这些数据整合成为帕金森病慢病管理平台的关键部分，从而实现更多数据挖掘，并用于真实世界研究。
多维数据分析，破解人体“最复杂疾病”
心脏作为人体最重要的器官之一，其结构和功能异常复杂。长期以来，药物研发领域一直难以找到有效的保护心脏的药物。匈牙利塞梅维什大学副校长彼得·费迪南迪带领的团队在这一领域研究了30多年，但进展有限。直到引入AI技术后，他们才找到了一系列对心脏具有保护作用的内源性小RNA分子。
匈牙利塞梅维什大学副校长彼得·费迪南迪
费迪南迪解释，之所以此前未能发现这些小RNA分子对心脏的保护作用，是因为这些小RNA分子在分子网络中发挥作用，其作用靶点异常复杂。如果没有AI工具的辅助，很难从多组学数据中发现这些规律。现在，费迪南迪团队已经在小鼠和大鼠模型中验证了这些小RNA分子对心脏的保护作用。未来两年，他们将投入数百万欧元，将研究成果进一步转化为药物研发。
目前，他们已经拥有专用AI驱动的药物研发工具，可以更高效地寻找靶点，设计mRNA序列，用于心血管、肿瘤等相关适应症的寡核苷酸药物研发。
人类大脑是世界上最复杂的器官，脑疾病研究一直面临着巨大的挑战。为攻克脑疾病，多个国家将脑科学研究列入国家重大科技计划，并产生了海量数据。
2018年，张江国际脑库正式建立，这是首个中国人多维度脑科学数据平台。复旦大学类脑智能科学与技术研究院副院长赵兴明介绍，目前张江脑库已拥有国际共享数据52万余例、国内重大脑疾病数据1.5万例，已经鉴定出71个脑细胞亚型，涵盖15个发育阶段和63个脑区。
赵兴明透露，通过AI数据挖掘，研究团队发现不少脑疾病药物靶点富集在小肠，这将为未来新药开发、构建共病网络提供重要证据。同时，他们还发现神经疾病与内分泌疾病、精神疾病与肠胃疾病之间均存在强烈的并发现象。
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